Os pacientes diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal (AME) já podem fazer uso, via Sistema Único de Saúde (SUS), do medicamento Nusinersena 2,4 mg/ml, solução injetável ampola de 5ml. A Diretoria de Assistência Farmacêutica (DIAF), da Secretaria de Estado da Saúde de Santa Catarina (SES/SC), esclarece à população sobre os trâmites para solicitação do medicamento para o tratamento da doença.

Imagem: Ascom/SES

AME TIPO I

Para solicitar este medicamento, o responsável pelo paciente deve realizar a abertura do processo administrativo na farmácia do seu município (farmácia de alto custo ou farmácia escola), sendo necessário apresentar os seguintes documentos: Laudo de Solicitação, Avaliação e Autorização de Medicamento (LME); receita médica; Termo de Esclarecimento e Responsabilidade para Nusinersena e o Questionário para Avaliação Clínica e Acompanhamento de Pacientes com Diagnóstico de AME 5q tipo I para que sejam preenchidos, assinados e carimbados pelo(a) médico(a) responsável pelo(a) paciente. Além disso, deve ser anexado ao processo administrativo: exame genético confirmatório (qPCR ou MLPA); cópia do cartão de vacinação; cópia frente e verso do documento de identidade do(a) paciente e do(a) responsável (caso for menor de idade); cópia do comprovante de residência atual do(a) paciente e cópia do Cartão Nacional de Saúde. Caso o comprovante de residência esteja em nome de terceiros (não sendo pai e/ou mãe do(a) paciente), favor anexar declaração assinada pelo titular.

Após o paciente entregar todos os documentos devidamente preenchidos, assinados e carimbados pelo médico responsável na farmácia municipal, a mesma encaminhará à DIAF para avaliação e autorização. Os processos de AME são avaliados por uma comissão técnica de médicos especialistas. Após deferimento e autorização por parte da comissão, será marcada uma consulta com a médica neuropediatra no Centro de Referência para o tratamento de AME no estado de Santa Catarina situado no Hospital Infantil Joana de Gusmão – único no estado habilitado pelo Ministério da Saúde como Serviço de Referência de Doenças Raras de origem genética e de origem não genética – a fim de realizar consulta e avaliação clínica, para avaliar se o paciente está em condições clínicas de receber o medicamento. Caso o paciente estiver apto clinicamente, a aplicação poderá ser agendada para o mesmo dia. Caso não seja possível aplicar neste dia, será reagendada uma nova consulta para nova avaliação clínica e posterior administração do medicamento.

Cabe ressaltar que conforme Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 publicado pelo Ministério da Saúde – através da Portaria Conjunta SAS/SCTIE/MS n° 15, de 22 de outubro de 2019 –, para que o paciente possa receber o medicamento NUSINERSENA 2,4 mg/mL solução injetável (frasco ampola 5mL) deve obedecer os critérios de inclusão e não possuir critérios de exclusão.

* Critérios de inclusão:

- Apresentar diagnóstico confirmado de AME 5q tipo 1B/C, além de cumprir os critérios abaixo, de acordo com sua situação:

• Pré-sintomáticos: crianças com histórico familiar de AME, diagnóstico genético confirmado de AME 5q e presença de até três cópias de SMN2.

• Sintomáticos: crianças com diagnóstico genético confirmado de AME 5q, presença de até três cópias de SMN2 e início dos sintomas até o sexto mês de vida.

- Adicionalmente, o paciente deverá apresentar condições de nutrição e hidratação adequadas (com ou sem gastrostomia), pesando, pelo menos, o terceiro percentil de peso corporal para a idade e estando com o calendário de vacinação em dia.

* Critérios de exclusão:

- Necessidade de ventilação mecânica invasiva permanente, entendida como 24 horas de ventilação/dia, continuamente, por ≥ 21 dias;

- Sinais ou sintomas de AME 5q compatíveis com o subtipo 1A ou 0, ou seja, manifestações clínicas presentes ao nascimento ou na primeira semana após o nascimento; OU

- Sinais ou sintomas de AME 5q compatíveis com os subtipos II, III ou IV; ou seja, surgimento de manifestações clínicas após os seis meses de idade e controle cefálico presente; E

- Para o uso de nusinersena, história de doença cerebral ou da medula espinhal que impeça a administração intratecal de medicamento ou a circulação do líquido cefalorraquidiano, presença de derivação implantada para drenagem do líquido cefalorraquidiano ou de cateter de sistema nervoso central implantado; OU

- Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes.

AME TIPO II e III

Pacientes com AME tipo II e III serão assistidos pelo Ministério da Saúde. Para isso, os pacientes ou responsáveis devem preencher os critérios descritos abaixo e ligar para a Ouvidoria do SUS através do telefone 136. A Ouvidoria realizará o cadastro dos pacientes e solicitará informações como: dados pessoais, cidade em que mora, se o paciente já possui laudo da doença, além da prescrição médica para uso do medicamento nusinersena.

Com estas informações o Ministério da Saúde mapeará quem são os pacientes e onde residem a fim de identificar os Serviços de Referência mais próximos habilitados para atender a demanda. Segundo o Ministério da Saúde, este mapeamento e a identificação dos Serviços de Referência estão em andamento, bem como a definição e o desenho do fluxo.

Quando este fluxo estiver definido, os profissionais do Ministério da Saúde entrarão em contato com cada um dos pacientes cadastrados a fim de informar o Serviço de Referência para o qual o paciente deve se dirigir para acompanhamento e aplicação do medicamento.

Desta forma, é importante que os pacientes informem um contato válido ao Ministério da Saúde e deixem-no sempre atualizado, para que o mesmo possa entrar em contato assim que o fluxo estiver definido.

Quadro 1. Síntese das características gerais dos subtipos de AME 5q.

Fonte: Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo I.

NOTA: Os critérios diagnósticos e terapêuticos não medicamentosos de AME 5q tipo I também são aplicáveis aos doentes de AME dos tipos II ou III.